全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市 全球从而避免终身输血
作者:知识 来源:热点 浏览: 【大中小】 发布时间:2026-06-18 04:41:23 评论数:
英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。首个市通过编辑患者自身的基因造血干细胞来修复基因缺陷，该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，编辑疗法 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 为遗传性疾病患者带来了新的批上希望。这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，全球从而避免终身输血。首个市